美国FDA批准KIT抑制剂阿伐替尼

2021-06-25
美国FDA批准KIT抑制剂阿伐替尼

        基石药业(CStone)合作伙伴BlueprintMedicines近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准靶向抗癌药Ayvakit(avapritinib,阿伐替尼)一个新的适应症,用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)成人患者,包括:侵袭性SM(ASM)、伴有相关血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。该适应症通过优先审查程序获得批准。此前,FDA已授予Ayvakit治疗晚期SM的孤儿药资格(ODD)和突破性药物资格(BTD)。Ayvakit是第一款针对SM疾病主要驱动因素的精准疗法,该药的批准上市,使晚期SM患者首次有了一种靶向治疗方法。Ayvakit能够强效、选择性抑制D816V突变KIT,这是SM疾病的中心驱动因素。