罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查:治疗2月以下症状前婴儿!

2022-02-11
罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查:治疗2月以下症状前婴儿!

罗氏(Roche)旗下基因泰克近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理口服药物Evrysdi(中文商品名:艾满欣?,通用名:risdiplam,利司扑兰口服溶液用散)的补充新药申请(sNDA),并授予了优先审查:用于治疗2月龄以下、患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的症状前婴儿。此次sNDA纳入了RAINBOWFISH研究的中期数据,该研究显示:接受Evrysdi治疗的大多数症状前婴儿,在治疗12个月后,实现了坐、站、走等关键里程碑,并维持了吞咽能力。


Evrysdi旨在通过增加和维持中枢神经系统(CNS)和外周组织中存活运动神经元(SMN)蛋白的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身,对维持健康的运动神经元和运动至关重要。目前,Evrysdi的FDA标签为:用于成人、儿童和2个月及以上婴儿,治疗SMA。如果sNDA获得批准,Evrysdi将成为第一种在家中治疗SMA症状前婴儿的药物。


SMA是一种会导致肌肉无力和进行性运动功能丧失的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手,该病是一种相对常见的“罕见病”,在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000。据相关报道,目前中国SMA患者人数大约3-5万人。