FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
2023-05-23
2023年5月19日，FDA批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的局部基因疗法Beremagene Geperpavec（B-VEC），商品名Vyjuvke。用于治疗6月龄及以上的伴有COL7A1基因突变的营养不良大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口。营养不良型大疱性表皮松解症（Dystrophic Epidermolysis Bullosa，DEB）是一种罕见的遗传性皮肤疾病，由COL7A1基因突变引起，COL7A1基因编码VII型胶原蛋白（C7），患者皮肤易出现大疱、血疱，这些患者也被称为“蝴蝶宝宝”，形容他们的皮肤像蝴蝶一样脆弱，一碰就破。这是世界上最痛苦的疾病之一，而且患者易出现感染、皮肤癌，甚至死亡。